Matic, ki ima Duchennovo mišično distrofijo, je v bolnišnico Nemours Children’s Hospital na Floridi v ZDA odpotoval konec aprila, kjer je naprej opravil poseben laboratorijski test, s katerim so še enkrat potrdili, da lahko prejme zdravljenje.
“Nato je včeraj zvečer po našem času z intravenoznim vnosom končno tudi prejel gensko terapijo Elevidys. Sam vnos zdravila je potekal dve uri, Matic pa se je ves ta čas počutil odlično. Tudi sedaj je njegovo počutje zelo dobro in stabilno. Deček bo v ZDA pod nadzorom zdravnikov ostal še tri mesece, nato pa se bo ravno v začetku šolskega leta lahko vrnil v Slovenijo,” je danes sporočil predsednik Društva Viljem Julijan Nejc Jelen.
“Neizmerno smo veseli, da je Matic prejel zdravljenje z gensko terapijo. Njegova bolezen je resnično izjemno kruta in sedaj ima možnost za veliko lepšo prihodnost. Ob tej Matičevi zmagi pa želimo v Društvu Viljem Julijan ponovno z vsem srcem in z vso odločnostjo pozvati vse pristojne odločevalce in državo, da končno uredijo sistemsko rešitev za vse otroke z redkimi boleznimi, da bodo lahko prejeli najnovejša zdravljenja, tudi tista, ki v EU še niso odobrena, so pa odobrena denimo v ZDA,” je dodal Jelen.
Spomnil je, da so v Sloveniji še drugi otroci z Duchennovo mišično distrofijo, ki bi lahko prejeli to gensko zdravljenje, a ga ne morejo. Enako velja tudi za nekatere druge redke bolezni, kjer so že na voljo nova zdravila. “Menimo, da ta zdravljenja ne morejo biti več na plečih državljanov in zbiralnih akcij,” je poudaril predsednik društva.
Ustanovitelj društva Gregor Bezenšek pa je dodal, da imajo otroci, ki imajo najhujše bolezni, pravico do najnovejših zdravil. “Sistem mora v prvi vrsti služiti ljudem, ne pa samemu sebi. In če sistem ni več ustrezen, ga je treba popraviti,” je podčrtal.
Duchennova mišična distrofija, za katero do nedavnega ni bilo nobenega zdravila, povzroča nezaustavljivo odmiranje mišic, zato so lahko bolniki že pri starosti 10 let prikovani na invalidski voziček. Zatem izgubijo še ostale gibalne sposobnosti in zaradi bolezni umrejo nekje po 20. letu starosti.
Lani so v ZDA odobrili prvo gensko zdravilo Elevidys za to bolezen, ki pa v EU še ni odobrena, kar pomeni, da je na voljo samo samoplačniško. Matičeva starša sta decembra lani z Društvom Viljem Julijan začela zbiralno akcijo, s katero so v štirih mesecih zbrali dobra 2,1 milijona evrov, preostali del stroška zdravljenja pa sta krila starša s svojimi prihranki in posojili.
“To je Matičeva življenjska in največja zmaga, naši občutki ob tem pa so neverjetni. Končno je prejel zdravljenje, na katerega smo upali in čakali vsa ta leta,” med drugim pravita njegova starša Živa in Tadej. Ob tem sta se še enkrat zahvalila vsem za donacije.
